每年新增三万多病例儿童肿瘤药稀缺谁来帮助孩子“打怪兽”？

相对于如火如荼的成人肿瘤药物研发，儿童肿瘤药物的研发显得冷清。

又是一个儿童节，幼儿园里热闹的节日活动却和快5岁的男孩蒋木木没有任何关系。

一年前，年仅3岁10个月的蒋木木被诊断出患有神经母细胞瘤这是最常见的婴儿肿瘤之一，约占儿童肿瘤的6%—10%因其发病率高，被誉为儿童癌症之王神经母细胞瘤患者的常见症状包括疲劳，食欲不振，发烧和关节痛

因为腿疼，蒋木木生病后很少出门，也不能像其他孩子一样正常上学正因为如此，节日里的仪式感就显得尤为重要为了给蒋木木过一个快乐的儿童节，蒋木木的妈妈今年6月1日特意装饰了一下家里，并准备了蛋糕和礼物，还邀请了蒋木木的朋友来家里一起庆祝

有许多像蒋木木一样的孩子他们被肿瘤弄得千疮百孔，自由活动的范围被大大挤压，他们本该无忧无虑的童年被医院和药品占据

目前，儿童肿瘤已成为全球儿童疾病的第九大负担据中国抗癌协会2021年统计，儿童肿瘤发病率为万分之一，每年儿童肿瘤新发病例超过3万例除了神经母细胞瘤，儿童恶性肿瘤还包括常见的白血病，肾母细胞瘤，肝母细胞瘤，横纹肌肉瘤，畸胎瘤等

虽然我国儿童肿瘤治愈率逐年提高，但仍有约20%~30%的儿童恶性肿瘤，尤其是高危难治性复发肿瘤，面临着无药可用，现有治疗方案不尽人意等挑战这些孩子即使用尽传统治疗方法也无法挽救生命，急需药物帮助

另一方面，与儿童肿瘤治疗迫切的市场需求相比，儿童肿瘤药物的研发存在差距。

以时代财经儿童，肿瘤为关键词，在药物临床试验注册及信息公示平台进行搜索截至2022年5月31日，共有8项临床试验，其中只有2项与抗肿瘤新药有关同样的关键词，在clinical trials上只搜索到22篇临床试验gov平台，其中mainland China 17个，香港5个

在mainland China的17项临床试验中，只有3项与抗肿瘤新药有关，涉及4种药物，即2项单一药物治疗临床试验和1项联合药物治疗临床试验我国儿童肿瘤药物研发严重不足，可见一斑

儿童肿瘤药物的稀缺导致现阶段部分儿童的治疗方案依赖于成人的超适应症药物，用法用量也以成人的临床经验为依据，这在一定程度上增加了儿童肿瘤药物的不良反应风险。

关于R&D和的发展，作为这方面的专家，我非常希望国家有关部门，以及相关的制药公司，能够积极地为儿童肿瘤做更多的药物R&D和临床研究我们也很高兴能够做出努力，带头并帮助推动这些临床研究，期待这些药物尽快获得临床批准和应用，从而惠及更多的儿童广东某三甲医院儿科肿瘤专家夏冰告诉时代财经记者

儿童肿瘤药迹冷清。

肿瘤用药一直是创新药物研发的热点。

丁香园Insight数据库显示，今年一季度，共有347个新药获批临床试验，其中仅3月份就有230个获批从药物类型来看，抗肿瘤药物仍然是最热门的研究领域在3月份获批的临床试验中，有87种在研药物为抗肿瘤药物，占比60%

相对于如火如荼的成人肿瘤药物研发，儿童肿瘤药物的研发显得冷清。

儿童肿瘤药物稀缺的背后原因是儿童药物的研发难度大于成人药物，需要更多的研究周期和更多的投入成本夏冰对时代财经说

与成人药物相比，儿童药物往往面临更严格的临床试验要求儿童药物的临床试验必须建立在该药物成人临床试验成功的基础上只有在有足够的数据支持该药物能达到预期疗效，且在儿童中安全可控的情况下，才能开始相应的临床试验

一位不愿意透露姓名的儿童肿瘤药物研发人士告诉时代财经记者，对儿童临床试验的严格要求，其实是为了保护儿童。

儿童科目还处于生长发育期药物是否会影响孩子的生长发育，测试是否会给孩子带来痛苦等等，都是儿童药物临床试验伦理审查需要考虑的问题

应特别注意儿科肿瘤药物的安全性由于代谢状况不同，成人和儿童的某些药物用量完全不同上述R&D人士告诉时代财经，另外，在节目设计过程中，要注意孩子的依从性比如在细胞治疗研究中涉及到采血的时候，我们需要事先和监护人沟通清楚，得到同意如果儿童被试已经有了一定的理解和表达能力，我们也应该遵从儿童自己的意愿，这也需要注意与儿童被试交流的技巧和规则

除了复杂的临床试验审评，儿童肿瘤发病机制和驱动机制的复杂性也进一步增加了儿童肿瘤药物研发的难度。

在大多数情况下，儿童肿瘤发生和恶性进展的驱动机制与成人肿瘤明显不同。

这也导致了儿童肿瘤的发病机制不明目前只有10%的儿童肿瘤患者知道病因是遗传性癌变倾向，儿童肿瘤的发病机制还有待探索所以针对成人适应症开发的药物不一定适合儿童

便宜的药企养不起，贵的人买不起

由于研发难度大，对于研发企业来说，儿童肿瘤药物意味着更长的研发周期，更大的研发投入，更高的商业回报不确定性。

以百济神州的儿科肿瘤药贝立醇为例早在2020年12月，这种药物就被批准用于治疗复发性/难治性CD19阳性前体B细胞急性淋巴细胞白血病的成年患者，但直到今年5月，这种药物才被批准增加对儿童的适应症

夏冰·时代财经说，制药公司一般会优先为R&D提供成人药物，经济效益会更大儿童用药会比成人用药少从经济学的角度来看，用药越少，研发药企获得的收益就越少

但由于药物应用的受众较小，药物的剂量需要根据体表进行调整，所以企业研发的一种新药价格必然昂贵。

以蒋木木为例自确诊以来，蒋木木经历了8次化疗，1次大手术，1次小手术，1次仓库干细胞移植，12次放疗目前她正在接受免疫治疗，使用的药物是百济神州旗下的小儿肿瘤药物凯泽百

GD2单克隆抗体凯塞白于2021年8月在中国获得批准，用于治疗新诊断的高危和复发难治性儿童神经母细胞瘤患者同年12月底在全国范围内商业化供应，至今已在全国十几家儿童肿瘤中心临床使用

开塞白是根据孩子的身高体重来计算用量的按照蒋木木的体表，每轮需要4瓶药，一瓶6万元，一共5轮医保是没有办法报销的光是药费就要100多万，给我们造成太大的经济压力木母向时代财经叹了口气

这不是个例小云的母亲，另一个患有神经母细胞瘤的孩子，也告诉时代财经，神经母细胞瘤的治疗非常困难虽然现在有药物可以治疗，但这种病复发率很高，不可能治愈而且药物费用很贵，普通家庭很难承担经济成本

儿童肿瘤的药物研发和应用存在一些矛盾‘便宜’的药企支持不了，‘贵’的人买不起这种困境也让很多药企失去了研发儿童肿瘤药物的兴趣和动力浙江医学院附属儿童医院肿瘤专家王金虎在接受媒体采访时这样说道

这种矛盾也出现在百济神州引进凯瑟柏的过程中，公司内部也有很多关于它的讨论争议的焦点在于，神经母细胞瘤是一种罕见的肿瘤，该产品利润空间有限

但从董事会和管理层的角度来看，一致认为这是一个可以帮助孩子的选择，可能给孩子带来更好的未来，甚至带来治愈的可能所以，最终，该公司决定将凯塞白引入中国百济神州相关人士告诉时代财经记者，儿童肿瘤药物不应仅从经济效益角度考虑孩子会极大的影响一个家庭的未来，现在儿童肿瘤整体治愈率可以达到70%—80%如果能得到及时有效的治疗，这些患病儿童有很大的机会像同龄人一样成长因此，儿童肿瘤用药更应注重社会效益

但是，仅仅依靠社会责任感显然无法支撑一个创新药的生存，甚至无法支撑整个儿科肿瘤药物行业的长远发展就R&D而言，政府对儿童肿瘤的关注度越来越高，但目前国内对药企的直接鼓励政策还比较有限

虽然社会责任是企业应该考虑的事情，但我还是希望国家对儿童药物研发给予支持和帮助，增加企业研发的动力上述R&D人士对时代财经坦言

国内企业初步布局

最近几年来，伴随着国家对儿童肿瘤药物的日益重视，越来越多的企业开始尝试在儿童肿瘤领域发展。

2015年以来，国家医药产品管理局陆续发布了多项指导原则，其中3项指导原则和1项指导原则将于2020年发布，以期指导药物研发单位对儿童药物进行更多的科学研发，同时避免不必要的临床研究和走弯路。

目前国内知名药企如百济神州，君实生物，郑达天晴，恒瑞医药都参与过儿童肿瘤药物的研发其中百济神州独占鳌头

2019年8月，新修订的《药品管理法》明确指出，国家采取有效措施鼓励儿童用药研究创新，支持开发符合儿童生理特点的儿童用药新品种，剂型，规格，优先推进儿童用药审评审批。

正是在这种政策背景下，百济神州的凯瑟柏获得了NMPA的优先评价资格2020年11月，开塞白的上市申请被正式受理，不到一年就成功获批

目前，凯塞白已被纳入北京普惠医保和上海包惠的特药目录，减轻了患者的治疗费用负担百济神州告诉时代财经，该公司的另一款产品Belitum已被批准用于治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的儿童，该产品也在加紧商业化

日前，国家美国食品药品监督管理局发布《中华人民共和国药品管理法实施条例》规定，首次批准上市的儿童用新品种，剂型，规格，以及增加儿童适应症或者用法用量的，给予不超过12个月的市场独占期，在此期间，同一品种不得批准上市这无疑是对儿童药物研发的鼓励和支持

王金虎在接受媒体采访时表示，除了传统的大药企，国内还有很多新兴的中小药企，也开始关注和投入儿童肿瘤药物的研发越来越多的工作正在进行，无论是引进还是改造在多方努力下，中国会逐渐形成良好的R&D氛围，最终实现相应问题的发现，都可以有相应的药物可用

对于儿童肿瘤药物的研发，我们希望相关药企能和我们合作一些研发也可以充分发挥我们的临床经验，在这方面提供一些临床指导，让这些药物更快更早的研发出来，应用到实际临床中夏冰对时代财经说

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